Банкеръ Weekly

Управление и бизнес

ГЕННАТА РЕВОЛЮЦИЯ СЕ ОТЛАГА

По план вече трябваше да сме се справили с рака. Засега обаче природата се оказва по-хитра от ученитеТвърде малко революции минават по предварителен план. Генната революция, провъзгласена в началото на 90-те, спазва този принцип и упорито отказва да се случи, напук на прогнозите отпреди 12-13 години. Тогава учените изглеждаха напълно уверени, че вече са готови да победят природата в собствената й игра. Тоест да се справят не само с неизлечимите болести, но дори и със стареенето. Всичко щеше да е възможно с генната терапия - метод, чрез който човекът да замени лошите си гени с добри, за да се наслаждава с пълна сила на живота. Естествено, нещата се оказаха малко по-различни. От онези дни на оптимизъм измина повече от десетилетие, а очакваните блестящи резултати си остават все така мираж. Какво се обърка?Първите признаци, че генната терапия ще се окаже по-сложна от очакванията, се появиха още с началото на опитите върху хора. През 1993 г. американските здравни власти наредиха да бъде прекратен експериментът с болни от кистозна фиброза, генетично заболяване, което води до хронични и накрая фатални белодробни инфекции. Вместо да подобри състоянието им, лечението само провокира възпаление на дробовете. Но ефектът от този случай бе нищожен в сравнение с онова, което се случи седем години по-късно. През 1999-а осемнайсетгодишният Джеси Джелсингър стана първият човек, убит от генната терапия. Джелсингър страдаше от рядко заболяване на черния дроб - недостиг на определен ензим, заради който азотът от кръвта не се преработва, а се натрупва и се превръща в отровен амоняк. Състоянието му обаче в никакъв случай не бе тежко - за да живее нормално, Джеси просто трябваше да спазва известна диета. Въпреки това младежът с готовност се съгласи да мине революционно генно лечение в клиниката към Пенсилванския университет. След първия интензивен курс пациентът получи тежко възпаление, черният му дроб спря да функционира, последван и от други жизненоважни органи. Веднага след смъртта на Джелсингър бе назначено мащабно разследване, което доказа, че почти всички изследователи в областта на генната терапия са пропускали да докладват за различните усложнения, появили се в хода на експериментите им. Така технологията, която изглеждаше като по-елегантен и сигурен заместител на традиционната медицина, изведнъж се оказа смъртоносно опасна. Не е чудно, че след тези резултати проучванията забавиха ход и почти спряха. По това време повечето изследователи използваха техника, при която чрез специален аденовирус вкарваха добрите гени в клетките, където те бяха необходими. Принципът бе съвсем прост - взима се един вирус и се отстранява целият генетичен материал, който го прави опасен. После във вируса се вкарват един или два гена, които да коригират проблема, предизвикал лечението. Накрая няколко милиона от тези усъвършенствани вируси се инжектират в тялото, за да свършат онова, което умеят най-добре - да нахлуят в клетките, да подчинят техните генетични механизми и да изработят протеини, които са заложени в генетичния материал на вируса. Ако всичко върви по план, тези протеини ще излекуват болестното състояние. Толкова за принципа. Практиката показа, че аденовирусите не са добра идея Именно те са причинители на около една пета от обикновените настинки. Прекарали сме милиони години в компанията на тези вируси и имунната ни система веднага установява тяхното присъствие в организма, обяснява Стив Хайд, експерт по генетика от Университета в Оксфорд. Затова и доста от пациентите при подобна терапия развиват остра възпалителна реакция. Въпросното откритие накара учените да сменят маршрута и да тръгнат в две различни посоки. Едни започнаха да търсят вируси, които няма да предизвикат реакции в организма. Други се насочиха към принципно нов път, опитвайки се да натоварят гените в малки частици мазнини, които да се прилепят към клетките в тялото и с малко късмет да им предадат товара си. Докато специалистите бавно напредваха, природата им бе подготвила още горчиви разочарования. В парижката болница Некер учени опитаха да приложат генна терапия върху деца, болни от ужасяващата тежка комбинирана имунна недостатъчност (x-linked severe combined immune deficiency или x-SCID). Заболяването е известно още като bubble boy syndrome (синдром на момчето в мехура) - болните трябва да бъдат държани в изключително стерилна среда, защото имунната им система е напълно отслабена и дори най-незначителната инфекция може да ги убие. Като цяло опитите в Париж бяха сравнително успешни и учените за пръв път успяха окончателно да излекуват болестта. Две от децата обаче развиха левкемия вследствие на терапията. Специалистите още не са сигурни как да обяснят трагедията Най-популярната версия е, че използваният от тях вирус е разтоварил генния си товар непосредствено до ген, предизвикващ рака, който вече се е намирал в клетките на пациентите, и по този начин го е активирал. На практика знаем толкова малко за генната терапия, че трябва да сменим самото наименование, смята Джордж Анас от Бостънския университет. Името е подвеждащо. Това не е никаква терапия, а поне засега просто изследване. Хората вероятно доста биха се замислили, ако им предложат да участват в експеримент вместо в лечение. Другият сериозен проблем е конкуренцията между малките биотехнически лаборатории, които ревниво пазят в тайна една от друга постигнатите резултати. Това води до дублиране на изследванията, до прахосване на време и средства, а също и до грешки, които често са трагични. Независимо от всички трудности обаче учените продължават да търсят начини за безопасно доставяне на гени до клетките - без да използват опасни вируси и без да рискуват да активират ракови заболявания Английската компания Оксфорд Биомедика например планира от догодина да започне опити за генно лечение на синдрома на Паркинсън. Заболяването се изразява с постоянното измиране на около 200 хил. мозъчни клетки, отговорни за производството на веществото допамин. Англичаните възнамеряват да вкарат съответния ген в 200 хил. обикновени, незастрашени клетки, така че те да го произвеждат. Това би трябвало да задържи болестта в начален стадий неопределено дълго време. Други учени също се канят да атакуват ред неизлечими заболявания, като се започне от сърдечносъдовите, през водещата до слепота дегенерация на макулата, та чак до споменатата вече кистозна фиброза. Все пак лъвският пай от субсидиите и изследователския труд се пада на рака. В края на януари Китай стана първата страна, официално одобрила генна терапия за случаите на мозъчен тумор. В генната терапия е бъдещето. Тя със сигурност ще проработи, защото това е начинът, по който функционират телата ни - смята Ерик Алтън, експерт от лондонския Импириъл колидж. - Всичко е само въпрос на време.

Facebook logo
Бъдете с нас и във